正序生物CS-121首例高乳糜微粒血症患者完成給藥，顯示良好安全性及顯著療效
上海2025年11月7日 /美通社/ — 當地時間2025年11月6日，專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的創新生物醫藥科技企業正序生物（上海）宣佈，與安徽醫科大學第一附屬醫院合作開展的針對高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的鹼基編輯藥物CS-121注射液的研究者發起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT）治療的首位患者已完成給藥並順利出院。患者患有高乳糜微粒血症，歷史空腹甘油三酯（TG）水準>12.5 mmol/L，多次誘發急性胰腺炎。此次IIT試驗為劑量爬坡試驗，患者在單次最低劑量給藥後三天內，空腹TG水準顯著下降，且未發生不良反應。這是全球首次通過靶向鹼基編輯APOC3基因治療高血脂患者的案例。
全球首例接受APOC3基因編輯治療（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成給藥並順利出院
全球首例接受APOC3基因編輯治療（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成給藥並順利出院
高乳糜微粒血症是一種因血液中乳糜微粒異常升高導致的代謝性疾病，常與脂質代謝紊亂相關，主要表現為空腹甘油三酯（TG）水準極度升高，可能引發不可預測且潛在致命的急性胰腺炎等嚴重併發症，是嚴重高甘油三脂血症（Severe Hypertriglyceridemia，sHTG）最嚴重的一種亞型。高乳糜微粒血症包含家族性高乳糜微粒血症綜合征（Familial Chylomicronemia Syndrome，FCS）和多因素高乳糜微粒血症綜合征（Multifactorial Chylomicronemia Syndrome，MCS）。其中FCS是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，由於脂蛋白脂肪酶（Lipoprotein lipase，LPL）基因或參與調控LPL活性的關鍵基因發生雙等位基因突變，導致脂蛋白脂肪酶功能受損，使甘油三脂的分解代謝產生障礙，從而造成體內乳糜微粒的蓄積，通常患者的空腹TG水準≥10 mmol/L (885 mg/dL)，全球發病率在十萬分之一到百萬分之一之間；而MCS則由多種因素引起的病理狀態，其發病受遺傳背景、生活習慣或其他代謝疾病共同影響，全球發病率高達1/600。
目前，高乳糜微粒血症的主要治療策略是將患者的空腹甘油三脂（TG）水準控制在急性胰腺炎風險閾值以下（通常需<5.7 mmol/L，即 500 mg/dL），然而目前已上市的各類降甘油三脂的藥物對這類患者的效果微乎其微，患者仍然面臨患急性胰腺炎等併發症的風險；嚴格的飲食控制儘管可以通過每日極低脂肪的飲食來實現乳糜微粒的降低，但是患者往往很難長期堅持，依然持續面臨嚴重高甘油三酯血症帶來的風險。研究發現，一種主要在肝臟中產生的蛋白質APOC3在調節血漿甘油三酯方面發揮著重要作用，對大規模人群的檢測研究發現，攜帶天然APOC3功能缺失突變的人群甘油三酯水準含量較低且不表現其他臨床症狀。隨著基因編輯技術的發展，通過在基因層面調控APOC3的表達從而降低甘油三酯水準的治療策略得以實現，這將為高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者帶來治癒的希望。
正序生物CS-121注射液是利用上海科技大學自主研發的高精准變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al.，Nat Cell Biol，2021）開發的針對高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款體內基因編輯藥物。tBE由脂質納米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）包裝，通過靜脈注射給藥遞送至患者肝臟，對靶標基因APOC3進行精准鹼基編輯，模擬天然APOC3功能缺失人群中的有益突變，下調APOC3的基因表達，進而達到降低甘油三酯水準的目的。通過基因水準的編輯，該療法有望實現”一次給藥，終身有效”的降甘油三脂的目標。tBE屬於下一代基因編輯技術，不需要破壞DNA雙鏈即可實現對單鹼基突變進行精准校正，不會促發p53通路啟動和染色體異常等安全風險。相比較其他基於CRISPR技術的基因編輯療法，CS-121安全性更高，不會引發患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風險，更不會帶來由CRISPR/Cas9切斷DNA雙鏈而啟動p53通路導致的肝毒性等副反應。在前期的動物試驗中，CS-121的安全性和長期有效性已經獲得驗證，在肝臟、肺、肌肉、脾臟、卵巢、心臟、腎臟等各種組織中均沒有檢測到脫靶編輯。
正序生物CS-121注射液治療的首位患者是一名患有高乳糜微粒血症的63歲男性。患者在2025年10月18日接受CS-121最低劑量單次給藥，給藥後三天內，空腹TG水準顯著下降，並於給藥後第3天順利出院。截至報導日期，未出現產品相關的不良事件。
正序生物CS-121注射液IIT專案的主要研究者為安徽醫科大學第一附屬醫院周煥教授，吳志麗主任。
正序生物是一家已經進入IND臨床階段的創新生物醫藥科技公司，其開發的首款體外基因編輯藥物CS-101注射液已經成功治癒數十例β-地中海貧血和鐮刀型細胞貧血病患者。正序生物正在加速推進首款體內基因編輯藥物CS-121注射液進入IND臨床及上市，有望為高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症等代謝類疾病患者帶來”一次治療，終身有效“的顛覆性治療方案。
（特別感謝安徽醫科大學第一附屬醫院、上海科技大學及上海臨床研究中心）
關於正序生物
正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的生物醫藥科技公司，孵化自上海科技大學，致力於利用自主知識產權的鹼基編輯體系，開發突破性精准療法，造福人類健康。公司基於以變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）為代表的自主IP鹼基編輯系統創建了多種精准療法，針對遺傳疾病、代謝疾病、心血管疾病等佈局了多條管線，首條管線即將進入關鍵性臨床試驗（Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗）階段。
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臨床試驗：CT@correctsequence.com
青島2026年6月26日 /美通社/ — 作為全球領先的消費電子與家用電器品牌，海信將在2026年FIFA世界杯™舉辦期間，在主辦城市的球場球迷體驗區和FIFA球迷節™場地推出一系列沉浸式體驗活動，讓球迷更近距離感受賽事激情。 對於球迷而言，FIFA 球迷節™體驗可以從一場虛擬點球大戰的緊張刺激開始，隨後定格於一張靈感源自世界杯經典慶祝時刻的個性化「冠軍相框」留念。每位球迷的體驗之旅都獨一無二，而海信正在創造機會，讓訪客不僅只是觀看比賽，更能親身參與其中。 在球場球迷體驗區，球迷可以參與一系列由海信技術提供支持的足球主題挑戰。在116英寸RGB MiniLED UXS電視上，球迷可以體驗「三色消消樂」游戲，通過手勢控制匹配紅、綠、藍三色圖標，同時親身感受RGB MiniLED技術的魅力。由XR10旗艦激光投影儀驅動的VR點球大師體驗，則通過巨幕顯示將參與者帶入世界杯點球大戰的緊張氛圍中。訪客還可以在海信高端智能屏冰箱上參與足球知識問答，或體驗FIFA賽事挑戰。這些體驗共同展示了海信技術如何讓娛樂活動變得更加沉浸、互動和有趣。 在FIFA球迷節™場地，各年齡段的球迷都能參與豐富多彩的足球主題活動，旨在通過共同的賽事熱情將人們聚集在一起。在116UXS RGB MiniLED電視上進行的AI冠軍相框挑戰，讓參與者重現賽事經典時刻，並獲得個性化的數字球員卡。其他趣味項目還包括足球飛鏢、RGB足球打地鼠和桌上足球游戲，將足球樂趣與互動體驗完美結合。 在賽事場館之外，類似的以用戶為中心的推廣和體驗活動也正在全球各地展開，讓消費者更近距離地接觸海信的最新技術創新。在世界各地球迷共慶2026年FIFA世界杯™之際，海信誠邀大家一同觀看、參與、競技並分享難忘的足球瞬間。 關於海信 海信成立於1969年，是全球領先的家電與消費電子品牌，業務遍及160多個國家和地區，專注於提供高品質多媒體產品、家用電器及智能IT解決方案。Omdia數據顯示，2023年至2026年第一季度，海信在100英寸及以上電視市場位居全球第一。作為RGB MiniLED的開創者，海信持續引領新一代RGB MiniLED技術創新。作為2026年FIFA世界杯™官方贊助商，海信致力於通過全球體育合作與世界各地的觀眾建立連接。
– I期試驗分為兩部分。A部分為ASC35自組裝脂質儲庫型（Self-Assembling Lipid Depot，SALD）月制劑的單劑量遞增（SAD）研究；B部分為ASC35 SALD月制劑對比美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的替爾泊肽周制劑的多劑量遞增（MAD）頭對頭研究。 – 在頭對頭非人靈長類動物研究中，ASC35的平均表觀半衰期（observed half-life）約比替爾泊肽長6倍，支持在人體中每月一次皮下給藥。 – 在頭對頭飲食誘導肥胖（DIO）小鼠研究中，ASC35的減重效果較替爾泊肽相對提升約71%。 香港2026年6月23日 /美通社/ — 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672，簡稱「歌禮」）今日宣佈，其近期已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對其ASC35的I期研究的新藥臨床試驗（IND）批准。ASC35是一款有望成為同類最佳（best-in-class）、每月一次皮下注射的GLP-1受體（GLP-1R）/GIP受體（GIPR）雙靶點激動劑多肽，用於治療肥胖症。 該I期試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，旨在評估ASC35在84名肥胖（體重指數（BMI）≥30.0 kg/m²）或伴有體重相關合併症的超重（BMI≥27.0 kg/m²）受試者中，單劑量和多劑量遞增給藥後的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效動力學。該I期試驗分為兩部分。A部分為ASC35自組裝脂質儲庫型（SALD）月制劑的單劑量遞增（SAD）研究；B部分為ASC35 SALD月制劑對比美國FDA批准的替爾泊肽周制劑的多劑量遞增（MAD）頭對頭研究。 ASC35是利用歌禮基於結構的AI輔助藥物發現（AISBDD）技術自主研發的。ASC35 SALD月制劑是利用歌禮的超長效藥物開發平台（ULAP）技術開發的。 SALD制劑是一種低粘度溶液，由脂質、具有生物相容性的有機溶劑和活性藥物成分（API）組成。這種低粘度溶液可以使用配有細至29G（gauge）針頭的注射筆或自動注射器，輕鬆注入皮下組織。皮下注射後，該溶液在組織中會轉化為凝膠狀的儲庫（depot）。在皮下組織的生物酶作用下，該儲庫會緩慢降解，從而控制API在一個月或更長的時間內持續釋放。 在頭對頭非人靈長類動物研究中，皮下注射的ASC35 SALD制劑的平均表觀半衰期（observed half-life）約比FDA批准的替爾泊肽皮下制劑長6倍。與其它腸促胰素多肽相比，ASC35在非人靈長類動物中有更長的表觀半衰期及更平緩的藥代動力學特徵，這些優勢也可能使其在人體中具有更好的胃腸道耐受性。 在頭對頭非人靈長類動物研究中，ASC35靜脈注射和皮下注射後的藥物暴露量比替爾泊肽靜脈注射和皮下注射分別高約80%和70%。 在頭對頭飲食誘導肥胖（DIO）小鼠研究中（DIO模型已被證實對人體中的療效具有高度預測性），給藥相同摩爾濃度的ASC35和替爾泊肽，ASC35的減重效果較替爾泊肽相對提升達71%。 體外實驗顯示，ASC35對GLP-1R和GIPR的激動活性比替爾泊肽強約4倍。結合所有臨床前研究，ASC35每毫克多肽的療效優於替爾泊肽（more efficient on a per-milligram peptide basis）。 「利用本公司專有的SALD制劑技術研發的ASC35月制劑獲FDA批准開展新藥臨床試驗，是歌禮治療肥胖症的多肽管線的一項激動人心的重要里程碑，當前，我們正在推進多款每月一次至每季度一次皮下注射的多肽進入臨床階段。」歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示，「ASC35卓越的減重潛力，結合更靈活且對患者友好的每月一次皮下注射方式，將有望解決快速增長的肥胖症市場中未被滿足的重大需求。」 關於歌禮製藥有限公司 歌禮製藥有限公司是一家全價值鏈整合型生物技術公司，聚焦有望成為治療代謝疾病同類最佳（best-in-class）和同類首創（first-in-class）藥物的開發和商業化。利用公司專有的基於結構的AI輔助藥物發現（Artificial Intelligence-assisted Structure-Based Drug Discovery，AISBDD）、超長效藥物開發平台（Ultra-Long-Acting Platform，ULAP）技術以及口服多肽遞送增強技術（Peptide Oral Transport ENhancement Technology，POTENT），歌禮已自主研發多款小分子和多肽候選藥物，包括其核心項目ASC30，一款在研小分子GLP-1R激動劑，既可每日一次口服也可每月一次至每季度一次皮下注射作為減重治療療法和減重維持療法，用於長期體重管理；ASC36，一款胰澱素受體激動劑多肽，ASC35，一款每月一次皮下注射GLP-1R/GIPR雙靶點激動劑多肽，ASC37，一款GLP-1R/GIPR/GCGR三靶點激動劑多肽，ASC39，一款類似eloralintide、對胰澱素具有選擇性的強效口服小分子胰澱素受體激動劑，和ASC30_39 FDC，ASC30（GLP-1RA）與ASC39（胰澱素受體激動劑）的固定劑量復方制劑（FDC），用於長期體重管理。歌禮已在香港聯交所上市（1672.HK）。 欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。 詳情垂詢： Peter VozzoICR Healthcare443-231-0505 (美國)Peter.vozzo@icrhealthcare.com 歌禮製藥有限公司PR和IR團隊+86-181-0650-9129 (中國)pr@ascletis.comir@ascletis.com
北京2026年6月18日 /美通社/ — 近日，針對老年髖部骨折的臨牀診療特點與高齡患者骨折後需快速手術的就醫需求，北京宜和醫院依託成熟的多學科協作（MDT）診療體系，持續優化老年骨折標準化診療流程，全面落地手術與康復一體化服務模式，形成涵蓋術前綜合評估、術中規範施治、術後早期康復的全閉環診療體系。 醫院通過老年骨折患者治療案例的積累，持續優化老年骨折的救治流程，提升手術專家聯絡、手術安排效率，提升醫療服務質量，保障醫療服務的連續性與專業性，爲高齡骨科患者提供安全、規範、高品質的醫療保障。 髖部骨折被醫學界稱爲老年人「人生最後一次骨折」，是高齡人羣最兇險的創傷性疾病之一。由於老年患者身體機能衰退、本身患有其他基礎疾病，骨折後長期臥牀極易引發肺部感染、深靜脈血栓、褥瘡、泌尿系統感染等嚴重併發症，致殘率、致死率極高。結合臨牀行業共識，科學規範的手術干預、及時接續的早期康復介入，是提升老年髖部骨折診療質量、助力患者恢復肢體功能的核心舉措。因此，優化標準化診療通道、強化手術治療與術後康復的服務連續性，是現階段提升老年骨折整體診療水平的關鍵所在。 北京宜和醫院深耕骨關節疾病診療領域多年，對於老年骨折的診療積累了豐富的經驗。爲持續提升老年骨折診療效率與服務質量，醫院構建標準化老年髖部骨折診療綠色通道，醫院急診科24小時接診，與骨科協作，方便患者及時入院。 骨科搭建常態化外院公立醫院專家協作診療機制，整合優質醫療資源，可適配患者的個體化診療需求，規範化開展各類複雜老年髖部骨折手術，爲高齡患者提供精準、適配的專科診療服務。 此外，醫院持續迭代多學科協作診療機制。針對高齡患者診療需求，骨科、麻醉科、手術室、供應室等多科室協同聯動、統籌調配醫療資源，有序完成診療方案制定、術前全方位評估、手術器械與設備覈查、診療資源調度等全套術前籌備工作。通過科室間高效聯動、無縫配合，有效壓縮術前籌備週期，爲臨牀標準化、規範化診療築牢基礎。 在術後康復方面，醫院也在不斷強化骨科急診與康復聯動。不同於傳統「手術結束即診療暫停」的模式，北京宜和醫院嚴格踐行「手術與術後康復一體化」診療理念，打破治療與康復割裂的行業痛點。術後早期，即啓動牀旁康復干預，加速患者恢復，幫助患者及早迴歸正常生活。 醫院專業康復團隊會結合老年患者年齡特徵、手術方式、身體恢復進度等核心要素，量身制定階段性、個體化的康復診療方案。通過牀旁功能訓練、規範化體位管理、科學肢體功能指導、專項康復理療等多元化系統化干預手段，開展早期康復診療服務。 常態化的早期康復介入，可有效維持患者肢體關節活動度，改善局部血液循環，規避術後關節僵硬、肌肉功能退化等常見臨牀問題，穩步推進患者肢體功能恢復，保障全週期醫療服務的專業性、系統性與連續性。 北京宜和醫院骨科團隊依託成熟的多學科協作機制與特色手術+康復一體化模式，構建起「術前準確評估、術中規範施治、術後早期康復」的完整老年骨折診療閉環。醫療資源科學統籌、診療流程無縫銜接，顯著提升老年髖部骨折診療規範化水平。有效減少患者診療轉接環節，實現診療、康復一體化接續服務，全方位提升老年骨折疾病的整體診療效能。 一直以來，北京宜和醫院始終秉持「以患者爲中心」的核心服務理念，醫院全面覆蓋骨科各亞專科疾病診療，不斷完善多學科協作機制，升級手術+康復一體化特色服務模式，以標準化、精細化、全週期的醫療服務，守護老年人羣骨骼健康，助力提升老年羣體健康素養與生活質量。未來，醫院將持續深耕骨科領域，持續優化診療流程、提升綜合醫療服務能力，爲廣大患者提供更優質、更規範、更全面的骨科醫療健康服務。
